J. JIMÉNEZ VILLA | J. M.ª ARGIMÓN I PALLÀS
ÍNDICE
Introducción 167
Tipos de estudio 167
Conceptos básicos de estadística 168
Tipos de variables
Descripción y síntesis de datos Inferencia estadística Estimación de parámetros Intervalo de confianza Contraste de hipótesis Significación estadística Error a y error b
Significación estadística y relevancia clínica Significación estadística e intervalos de confianza Elección de la prueba estadística
Estudios descriptivos 174
Series de casos
Estudios de prevalencia Estudios de asociación cruzada Estudios de incidencia
Estudios de evaluación de la utilidad de una prueba diagnóstica
Selección del criterio de referencia Selección de la población
Aplicación de las pruebas a los sujetos Análisis de los resultados
Estudios de concordancia
Repetibilidad de la medida Concordancia intraobservador Concordancia interobservador
Estudios ecológicos
Estudios observacionales analíticos 180
Estudios de cohortes
Estudios prospectivos de cohortes Estudios retrospectivos de cohortes
Ventajas y limitaciones de los estudios de cohortes Medidas de asociación e impacto en los estudios
de cohortes
Estudios de casos y controles
Ventajas y limitaciones Odds ratio
Estudios experimentales 185
Ensayo clínico aleatorio paralelo
Intervenciones que se comparan Variable de respuesta
Selección de la población Asignación aleatoria Enmascaramiento
Seguimiento de los sujetos
PUNTOS CLAVE • La investigación cuantitativa se fundamenta en la utiliza- ción de herramientas epidemiológicas y estadísticas. • La estadística es un método de razonamiento que nos permite trabajar con variables. • Las técnicas de la estadística descriptiva permiten sinteti- zar conjuntos de datos y realizar presentaciones gráficas. • La estadística inferencial permite obtener conclusiones sobre la realidad en poblaciones a partir de las observa- ciones realizadas en muestras. • El intervalo de confianza cuantifica la precisión en la es- timación de parámetros poblacionales. • Las pruebas estadísticas de significación permiten con- trastar hipótesis, cuantificando las probabilidades de cometer un error aleatorio. • Significación estadística no es sinónimo de relevancia clínica. • Los estudios descriptivos son muy útiles para generar hipótesis, pero no para evaluarlas. • Las principales medidas de frecuencia de una enfer- medad son la prevalencia, que se determina a partir de estudios transversales, y la incidencia, que requiere estudios longitudinales. • Los estudios observacionales analíticos son útiles en investigación etiológica. Los más importantes son los estudios de cohortes y los de casos y controles. • Los estudios de cohortes permiten calcular el riesgo re- lativo que estima la magnitud de la asociación entre una exposición y una enfermedad, e indica la probabilidad de que una enfermedad se desarrolle en el grupo expuesto en relación con el no expuesto. • En los estudios de casos y controles no puede estimarse el riesgo relativo directamente, y se utiliza la odds ratio como medida de asociación entre la exposición y la enfermedad. • Los ensayos clínicos aleatorios son el tipo de estudio que proporciona las evidencias de mayor calidad sobre una relación causal, y por ello son el mejor diseño para evaluar la eficacia de una intervención. Estrategia de análisis
Medidas del efecto de un tratamiento Ventajas y limitaciones de los ECA
Ensayos de equivalencia y no inferioridad Ensayos con asignación por grupos (clusters) Ensayo clínico cruzado
Ensayos controlados no aleatorios Ensayos no controlados
© Else vie r. F ot oc opiar sin au to riza ción es un d elit o.
Introducción
La investigación cuantitativa se fundamenta en la aplicación del método científico para responder a las preguntas planteadas en la investigación. El diseño de los estudios y el análisis de los datos recogidos requieren la utilización de herramientas epidemioló- gicas y estadísticas.
La epidemiología suele definirse tradicionalmente como la ciencia que estudia la frecuencia, la distribución y las causas de las enferme- dades. Sin embargo, el método y el razonamiento epidemiológicos se utilizan también para estudiar los determinantes y efectos de las decisiones clínicas y evaluar los servicios de salud. Sus aplicaciones principales son: 1) analizar la situación de salud de una comuni- dad; 2) investigar las causas y los factores de riesgo de una enfer- medad; 3) evaluar la eficacia y la efectividad de las intervenciones sanitarias, y 4) evaluar la utilidad de las pruebas diagnósticas.
Por su parte, la estadística permite analizar los datos numé- ricos obtenidos en los estudios. Sus principales utilidades son: 1) describir y sintetizar los datos observados; 2) estimar parámetros poblacionales a partir del estudio de muestras de observacio- nes, y 3) contrastar hipótesis estadísticas mediante pruebas de significación.
En el capítulo anterior se han presentado los conceptos me- todológicos clave relacionados con la investigación clínica y epidemiológica en general, mientras que en este se presentan los específicos de los principales tipos de diseño epidemiológico.
Tipos de estudio
Los tipos de estudio pueden clasificarse en función de diferentes criterios (fig. 11-1). Según la finalidad de la investigación, puede considerarse que existen dos grandes categorías: por un lado, los estudios analíticos, cuya finalidad es evaluar una presunta relación causal entre un factor de estudio (p. ej., un agente que se sospecha que puede causar una enfermedad o un tratamiento que puede
prevenir o mejorar una situación clínica) y un efecto, respuesta o resultado; y, por otro, los estudios descriptivos, que no buscan evaluar una presunta relación causal, sino que sus datos son utilizados con finalidades puramente descriptivas y son útiles como generadores de hipótesis que deberán contrastarse pos- teriormente con estudios analíticos.
Los estudios descriptivos pueden ser transversales, cuando los datos de cada sujeto representan esencialmente un momento del tiempo, o longitudinales, cuando existe un lapso de tiempo entre las distintas mediciones, de forma que puede establecerse una secuencia temporal entre ellas.
Los estudios analíticos son longitudinales y pueden clasificarse en experimentales, cuando los investigadores asignan el factor de estudio y lo controlan de forma deliberada para la realización de la investigación, y observacionales, cuando se limitan a obser- var, medir y analizar determinadas variables en los sujetos, sin controlar el factor de estudio.
Los principales diseños observacionales analíticos son los estudios de cohortes, cuya dirección temporal va desde la ex- posición hacia el desenlace, y los estudios de casos y controles, cuya dirección es la contraria, del desenlace hacia la exposición. También existen diseños híbridos que tienen algunas caracterís- ticas de ambos tipos de estudio.
Los estudios experimentales se clasifican según la presencia de un grupo control concurrente, aunque para algunos autores los estudios no controlados no corresponden realmente a estudios experimentales, sino que los denominan cuasi experimentales, y en realidad son más cercanos a los estudios descriptivos. Por su parte, los estudios controlados se clasifican en función de si el criterio utilizado para asignar los sujetos a los grupos es aleatorio o no. El ensayo clínico aleatorio es el diseño experimental más importante. Antes de comentar las características básicas de los principales tipos de estudio, es conveniente presentar algunos conceptos es- tadísticos básicos, necesarios para diseñar, analizar e interpretar cualquier investigación cuantitativa.