tamiento farmacológico?
El tratamiento etiológico es el conjunto de medidas terapéuticas que actúan sobre la causa de la enfermedad. Entre estas medidas se incluyen fármacos u otro tipo de terapias como la génica. En algunas ENM de origen genético, la causa no es todavía co- nocida, por lo que la implantación del tratamiento etiológico no es posible. En estos casos, se han desarrollado programas de tra- tamiento sintomático y rehabilitador con acciones encaminadas a prevenir las complicaciones y reducir el efecto de las mani-
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rutinas.
En las ENM adquiridas sí es posible localizar la causa de la mis- ma y tratarla, incluso consiguiendo una remisión completa de la enfermedad.
¿Qué tipo de tratamiento etiológico existe para las ENM de ori- gen genético?
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La investigación de nuevas técnicas, tratamientos y métodos de exploración está en auge hoy en día y son muchos los investiga- dores que aúnan sus esfuerzos para aumentar el conocimiento en estas nuevas terapias. Sin embargo, no se ha logrado que ninguna de ellas sea totalmente efectiva a nivel clínico.
Así, el campo de la terapia de las ENM no es fácil. Es muy im-
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la calidad de vida y la recuperación de los afectados por ENM.
Los tratamientos etiológicos de las ENM de origen genético se agrupan en 3 tipos:
.Terapias moleculares o génicas. .Terapias basadas en células .Terapias farmacológicas
Los tratamientos etiológicos se agrupan en tres tipos de tera-
pias:
1. Las TERAPIAS MOLECULARES o génicas.
La terapia génica es una ciencia muy joven. Se basa en el concep- to de que una enfermedad puede y debe ser abordada a nivel del mecanismo genético que la origina.
La terapia génica consiste en sustituir o añadir una copia normal de los genes en la región defectuosa del ADN (que se encuentra en el núcleo de las células) para corregir el defecto y restablecer la función alterada mediante técnicas de manipulación directa. Lo fundamental es conocer el gen responsable de la enfermedad,
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pero no en todas; por eso, su aplicación se complica en las ENM que todavía no han sido minuciosamente estudiadas.
La terapia génica puede llevarse a cabo de dos maneras:
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fuera del organismo y reintroduciéndolas corregidas en el tejido correspondiente WHUDSLD H[ YLYR
2. Las TERAPIAS BASADAS EN CÉLULAS.
Las terapias celulares o basadas en células pretenden mejorar las
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afectado.
La terapia celular que más se ha venido utilizando en los últimos años es el trasplante de mioblastos. Se realiza desde un donante
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de la terapia celular es el uso de células multipotenciales: Cé- lulas de la población SP de médula ósea o de tejido muscular o células madre en general.
3. Las TERAPIAS FARMACOLÓGICAS.
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macos, muchos de los cuales tienen capacidad anabolizante. No hay todavía una medicación capaz de CURAR este tipo de enfer- medades pero hay medicamentos que son efectivos en algunas formas; por ejemplo, para disminuir la progresión de la enfer-
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más tiempo.
¿Qué tipo de tratamiento etiológico existe para las ENM adqui- ridas?
El tratamiento farmacológico puede dar buenos resultados en al- gunas ENM adquiridas.
En el caso de las miopatías adquiridas de origen tóxico o endo- crinológico y en las neuropatías paraneoplásicas (asociadas a un
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En las miopatías, neuropatías y síndromes miasteniformes de origen autoinmune, se utilizan diversas estrategias para dismi- nuir el efecto inmunitario desencadenante y así, tratar o retrasar los síntomas: corticoides, inmunosupresores, IgIV o anticuerpos monoclonales.
El tratamiento farmacológico de las ENM adquiridas de origen endocrino (hiper e hipotiroidismo, hiperparatiroidismo y diabe- tes mellitus) es hormonal y también puede llevar a la completa recuperación del trastorno neuromuscular.
Hay otros medicamentos y substancias que pueden ayudar a un mejor desempeño físico, es decir, el tratamiento de molestias como calambres musculares y miotonía. Su uso dependerá del
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En muchas ENM con compromiso de la musculatura respiratoria es importante la aplicación precoz de diversas medidas de ven-
Los fármacos empleados con las ENM de origen genético son: .Glucocorticoides o corticosteroides .Antibióticos aminoglucósidos .Oxandrolona
.Albuterol
tilación respiratoria. Las cardiopatías asociadas a algunas ENM
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transplante de miocardio.